欧盟批准首款硬纤维瘤全身治疗药物Ogsiveo®（nirogacestat） SpringWorks疗法创新药为患者带来新希望
摘要：基于3期DeFi试验的积极结果，欧盟委员会已正式批准SpringWorks Therapeutics公司开发的Ogsiveo®（nirogacestat）片剂，用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。该药物是欧盟批准的首个专门用于硬纤维瘤治疗的药物，可将疾病进展风险降低71%。
2023年11月，欧盟委员会已授予Ogsiveo®（nirogacestat）上市许可，该药物是一种口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂，用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。
此项批准主要基于3期DeFi试验的积极结果。该试验是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估了nirogacestat在硬纤维瘤患者中的疗效和安全性。研究结果显示：
•主要终点无进展生存期（PFS）获得统计学显著改善；
•nirogacestat治疗组相比安慰剂组将疾病进展风险降低71%；
•客观缓解率（ORR）达到41%，而安慰剂组为8%；
•患者报告结局指标显示症状和疼痛负担显著改善。
"Ogsiveo在欧盟的批准对于硬纤维瘤患者来说是一个重要的里程碑“，院线专家表示。"基于其显著的临床获益证据，该药物为患有这种罕见、经常致残性肿瘤的患者提供了新的治疗选择。"
硬纤维瘤是一种罕见的软组织肿瘤，表现为局部侵袭性生长，可导致严重疼痛、功能受限和生活质量下降。目前治疗选择有限，手术切除后复发率高。
SpringWorks Therapeutics首席执行官Saqib Islam表示："我们致力于为硬纤维瘤患者提供这种首创的治疗选择，并正在与欧盟成员国的相关机构合作，尽快使Ogsiveo可供患者使用。"
此前，nirogacestat已获得美国FDA授予的快速通道资格、突破性疗法认定与优先审评资格，并于2023年11月获得美国FDA批准上市。
关于Ogsiveo®（nirogacestat）
Ogsiveo是一种口服、选择性、小分子γ-分泌酶抑制剂，通过抑制NOTCH信号通路发挥作用。该药物在欧盟被指定为孤儿药，获得了欧盟委员会的上市许可。
关于SpringWorks Therapeutics
SpringWorks Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为患有严重罕见疾病和癌症的患者开发创新疗法。
信息来源：
1.SpringWorks Therapeutics官方新闻稿；
2.欧洲药品管理局(EMA)公开评估报告；
3.《新英格兰医学杂志》发表的DeFi试验结果；
4.美国FDA官方公告文件。
注：本文由中间体超市（INTs-Empire）基于公开权威信息整理，具体使用请以官方处方信息和临床指南为准。医疗专业人员应查阅EMA官方批准的药品说明书获取完整处方信息。
